本报讯 每年2月的最后一天是国际罕见病日，今年的主题是“不止罕见”。今年1月，我市开始实施新版国家医保药品目录和第一版商业医保创新药目录。神经母细胞瘤等多种罕见疾病的“救命药”报销渠道已开通。一直为药物费用而“苦恼”的患者及其家人现在已经出现了好转的迹象。 “神经母细胞瘤是一种婴幼儿颅外实体瘤，发病率约为百万分之7.72，是一种‘常见’罕见病，这些儿童中50%以上属于高危，5年生存率低于50%。”北京伊儿医院肿瘤内科主任医师苏艳表示，这种病非常危险，激增后复发率很高里。生存需要结合多种治疗方法。 Nacitumumab注射液是治疗高危神经母细胞瘤的关键免疫治疗药物。可以将高危儿童的生存率从50%提高到65%到70%。这是国际公认的有效治疗方法。然而，高昂的药物费用对许多有孩子的家庭来说是一个难以承受的负担。 “一个15公斤重的孩子一次治疗费用约为15万元，通常至少需要五次治疗。”苏颜坦言，很多家庭因为无力承担，不得不放弃最好的治疗方案。第一版商业保险目录包括神经母细胞瘤、短肠综合征、Ga病等六种罕见疾病的治疗。随着新政策的实施，诺西妥珠单抗注射液被纳入第一版商业保障目录，北京儿童医院的多名儿童成为首批受益者。陈诚谁少一名3岁的孩子就是其中之一。新政策实施后，诺克妥珠单抗注射液商业保险报销比例超过30%，成辰占了“救命药”的便宜。同时，新版医保目录中还新增了4种罕见病新药。我们的目录中有100多种罕见病药物，涵盖50多种疾病。其中首次包括了罕见病黑色素瘤的创新疗法特瑞普利单抗，也是本次目录调整的亮点之一。 “黑色素瘤是一种死亡率高、转移性大、治疗难度大的恶性肿瘤。这是国产的首选免疫治疗药物。”北京大学肿瘤医院黑色素瘤与肉瘤内科副主任石璐表示，该药一旦列入国家医保目录，将为患者节省大量的时间。治疗费用减少50%至70%。 “对于一名患者，一年内需要使用该药17次，每年的治疗费用可从约4.2万元降低至约1.3万元。从‘安全’到‘买得到的药’，新目录中列出的部分罕见病药物目前在本市定点医疗机构销售，未来计划推出更多药物。‘罕见’不再意味着‘无解’，更多罕见病患者将有希望”来源：北京日报
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